2024年10月7日，万众瞩目的诺贝尔生理学或医学奖在瑞典斯德哥尔摩揭晓！小核酸领域作为近年来分子生物学和基因调控领域的热点之一，继2023年诺贝尔医学奖授予mRNA疫苗相关研究后，今年美国科学家坎Victor Ambros和Gary Ruvkun因其在微小核糖核酸（microRNA）及转录后基因调控中的突破性发现而摘得诺奖。microRNA作为一种内源性非编码RNA分子，关键在于其在基因调控中所起的作用，通过降解mRNA或抑制翻译来控制蛋白质的表达，在肿瘤、心血管疾病、代谢性疾病（如糖尿病）、免疫疾病、神经性疾病以及传染病等领域，展现出巨大的临床应用潜力。
小干扰RNA (siRNA)与miRNA具有相类似的生物学功能，同为小核酸领域的重要研究分支，此次诺奖的颁布，不仅肯定了microRNA在生命科学中的重要地位与重大的开发价值，也为全球小核酸药物市场的研发与布局注入了新的活力。
小核酸药物研发方兴未艾，前沿生物加速布局
小核酸药物由经过特定设计的核苷酸序列和递送系统构成，主要作用于细胞质的mRNA，从而调控特定蛋白质的表达，达到治疗疾病的目的，相比小分子和抗体药，它具高特异性、高效性、研发周期短、成药性强、不易耐药及长效等特点，被业内寄予为下一个 “黄金赛道”。据开源证券研报，目前全球siRNA研发仍处于相对早期临床阶段，全球范围内已有6款siRNA药物获批上市，1款进入NDA阶段；跨国巨头诺华公司针对PCSK9靶点的高脂血症进行治疗药物Inclisiran已于2023年8月在国内获批上市，引发业界极大关注。国内药企对于小核酸领域开发与布局的步伐明显加快，据公开信息检索，前沿生物已布局覆盖慢病以及肿瘤领域在内的多个小核酸产品，蓄力中长期可持续发展，值得市场关注。
“硬科技”底色助力研发进度 前沿生物后势可期
前沿生物是一家具备“研发—生产—商业化”全周期医药开发能力的创新药公司，旗下产品艾可宁®是全球首个长效抗HIV融合抑制剂，国家1.1类新药，也是首个年收入突破亿元的国产抗艾新药，实现了科技成果到商业化成果重大转化落地。在小核酸技术崭露头角之际，公司敏锐地捕捉到了这一领域的巨大潜力，果断决策全面布局小核酸药物开发。
1、深厚的技术储备，逐步建立专利壁垒
前沿生物在长效多肽药物的合成、修饰、递送等关键领域积累了丰富的经验和深厚的技术实力。这些技术与小核酸药物在多个环节具有显著的共通性，为公司进军小核酸药物研发领域提供了坚实的基础。递送系统是小核酸药物的关键技术环节，包括化学修饰及偶联技术，不同的连接子及靶头分子设计和选择，旨在提高体内稳定性，以及延长作用时间并提高靶向性，公司在开发艾可宁®的过程中，展现出了卓越的递送技术能力，通过持续的研发与创新，成功实现了药物在体内的稳定性与长效性。
围绕小核酸领域已取得的技术成果，前沿生物已经建立了全流程专利管理体系，保障公司在小核酸技术领域的竞争优势与技术壁垒，公司已在小核酸药物及其修饰物与应用领域提交了9项专利申请，逐步建立起了专利壁垒。
2、围绕递送技术平台，搭建丰富的产品管线
目前，前沿生物正在推进多个已有多个小核酸药物研发项目，覆盖IgA肾病、高尿酸血症、痛风、血脂异常、代谢相关脂肪性肝炎MASH等慢性疾病以及肿瘤等治疗领域，所选靶点已具备同类首（First-in-Class）或同类最优（Best-in-Class）的潜力，构建了丰富多样的小核酸药物研发管线。
FB7011是针对补体系统中的两个不同途径进行阻断的双靶点小核酸药物，拟治疗IgA肾病、炎症相关疾病；FB7011在目标 mRNA抑制和靶蛋白表达抑制方面，显示出优于国际同类单靶点竞品的活性，FB7011具有同类首创潜力。
FB7012是针对尿酸生物代谢靶点的小核酸新药，拟治疗高尿酸血症和痛风，据临床前研究，公司在小核酸递送方面实现的技术突破，可有效的将FB7012递送至肾脏组织，预期有显示出良好的肾脏富集的潜力，FB7012具有同类首创潜力。
FB7041是针对人类最常见的致癌基因的小核酸药物，靶向该类型所有基因突变，拟治疗胰腺癌、结直肠癌、非小细胞肺癌等，具有同类首创潜力。
公司还在治疗血脂异常和代谢相关脂肪性肝炎（MASH）领域分别各布局了两款小核酸药物，临床前研究表明，拟开发的小核酸药物显示出较高的活性。
市场人士指出，诺贝尔奖作为技术发展的风向标，对小核酸药物研发的认可在一定程度上代表了产业的未来走势。随着小核酸技术在全球生物医药领域展现出更强大的潜力和价值，未来开发价值和市场空间将快速发展。像前沿生物这样以硬科技为底色的创新药公司积极布局，其内在价值也有望实现进一步释放，值得市场期待与关注。
近期，前沿生物公告在保障艾可宁®原料药的长期稳定供应以及生产成本和质量控制的基础上，拟出让原料药生产基地的控制权，以盘活存量资产，聚焦主业发展，进一步夯实公司的研发实力，持续提升在新药研发领域的核心竞争力。期待前沿生物不断推进技术创新，加快临床研究进程，争取早日将更多的小核酸药物推向市场，为患者带来更多的治疗选择和希望。
本文来源：财经报道网